“Je pense que c’est vraiment excitant, mais je m’inquiète de la durabilité du traitement”, déclare Denitsa Milanova, fondatrice d’une startup de Boston, Marble Therapeutics, qui travaille également sur la thérapie génique. Elle dit que le collagène forme des fibres dans la peau qui durent environ deux ou trois mois.
Milanova pense également que la pommade ne fonctionne que parce qu’elle est appliquée sur des plaies crues, où les couches sous-jacentes, y compris les cellules souches de la peau, sont exposées et peuvent accepter de nouveaux gènes. “Mais vous ne pouvez pas frotter cela sur une peau saine, cela ne fonctionnerait pas”, dit-elle. C’est à cause de la façon dont la peau normale agit comme une barrière, un fait qui peut expliquer pourquoi, dans les tests de Krystal pour lutter contre les rides, sa thérapie génique est injectée dans la peau avec une aiguille.
Virus de l’herpès
Les scientifiques disposent désormais de nombreux outils pour manipuler les gènes dans leurs laboratoires, où fixer des cellules dans un plat ou même guérir des souris de conditions mortelles est monnaie courante. Mais le défi dans le traitement des personnes est qu’il est plus difficile d’obtenir de l’ADN corrigé dans leur corps, un problème connu sous le nom de délivrance de gènes.
Krystal fait partie des dizaines d’entreprises qui recherchent des moyens innovants de fournir des gènes de remplacement à davantage d’endroits du corps humain, y compris des organes difficiles à atteindre comme le cerveau.
“La livraison est le facteur le plus important en médecine génétique”, déclare Maxx Chatsko, fondateur de Solt DB, une société d’édition et d’analyse des investissements, qui achète et vend également des actions dans des sociétés de biotechnologie (dont Krystal). “Je pense que cela pourrait éventuellement être la première dose de thérapie génique à la maison.”
La délivrance de gènes consiste généralement à placer un brin d’ADN à l’intérieur d’un virus naturellement équipé pour pénétrer dans une cellule humaine et y déposer le gène. Dans le cas de Krystal, l’entreprise utilise le virus de l’herpès simplex, le même qui cause les boutons de fièvre.
Le HSV-1, comme le virus est connu, est très répandu – environ la moitié des personnes dans le monde en sont infectées. Cela signifie qu’il est assez sûr, mais il a aussi l’avantage d’échapper naturellement au système immunitaire. Krishnan dit que cette caractéristique est ce qui permet au médicament d’être utilisé à plusieurs reprises, sans provoquer de réactions négatives.
Bien que la startup ait réussi, Chatsko dit qu’il y a également eu une certaine controverse sur la façon dont elle a mis en place sa stratégie. En 2022, Krystal a accepté de payer jusqu’à 75 millions de dollars à une autre startup, PeriphaGen, qui accusé Krishnan et l’entreprise de piller ses idées et sa technologie.